RIASSUNTO
OBIETTIVI Stimare, usando modelli di analisi decisionale probabilistica, la costo-efficacia del trattamento di pazienti con ipercolesterolemia familiare (FH) con statine a elevata potenza rispetto al trattamento con statine a bassa potenza. Ai fini di questa analisi economica, e in base alle loro note differenze, le statine sono state definite "a elevata potenza" se in grado di produrre riduzione di colesterolo LDL superiori a quelle indotte da simvastatina 40 mg (ad esempio, simvastatina 80 mg e dosi appropriate di atorvastatina e rosuvastatina, o la combinazione di statina+ezetimibe).
METODI E' stato sviluppato un modello di Markov per tutta la durata della vita, allo scopo di stimare il costo incrementale per QUALY (anni di vita aggiustati per la qualità) del trattamento di un'ipotetica coorte di pazienti FH tra i 20 e i 70 anni. Nel modello sono stati inseriti i rischi di coronaropatia al basale riportati nel NICE TA94 sulle statine e il rischio aggiustato per età di malattia cardiovascolare riportato nella popolazione FH. Dai trial clinici pubblicati è stata condotta una metanalisi che ha fornito la stima della riduzione degli eventi cardiovascolari con l'uso di statine a elevata potenza vs statine a bassa potenza. I risultati sono stati interpretati usando una soglia di costo-efficacia di 20.000 sterline/QALY.
RISULTATI Nel gruppo trattato con statine a elevata efficacia il modello ha previsto un minor numero di eventi CV e di decessi per cause cardiovascolari e il rapporto costo incrementale/efficacia (ICER) è stato stimato a 11.103 sterline/QALY. L'ICER rimaneva sotto la soglia di 20.000 sterline per i soggetti di 20-39 anni e per quelli di 40-59 anni, ma superava la soglia nei soggetti ultrasessantenni. L'analisi di sensibilità a una coda ha mostrato che i risultati erano estremamente sensibili alla variazione dell'effetto del trattamento sulla mortalità e del costo delle statine a elevata potenza.
CONCLUSIONI Il modello dimostra che le statine a elevata potenza sono costo-efficaci per il trattamento dei pazienti giovani con FH. Se, come probabile, il prezzo di queste statine diminuirà nei prossimi anni allo scadere dei brevetti, la loro costo-efficacia aumenterà ulteriormente.