RIASSUNTO
CONTESTO Le raccomandazioni britanniche suggeriscono di limitare il trattamento del morbo di Alzheimer con inibitori delle colinesterasi, in base a dati di costo-efficacia, ai pazienti con moderato deficit cognitivo. Dal momento che le analisi economiche che supportano queste raccomandazioni sono oggetto di dibattito, si è voluto studiare i potenziali limiti dei modelli esistenti e stimare la costo-efficacia del trattamento con donepezil in Gran Bretagna usando i dati disponibili e le tecniche di simulazione più recenti.
METODI E' stata sviluppata una simulazione a eventi discreti che predicesse la progressione del morbo di Alzheimer attraverso variazioni correlate nelle capacità cognitive, nei disturbi comportamentali e nella funzionalità. I dati dei pazienti da sette trial su donepezil randomizzati e controllati con placebo e un registro di follow-up a 7 anni hanno fornito la base per modellizzare gli outcome longitudinali. Agli individui nella simulazione sono state assegnate caratteristiche demografiche e cliniche specifiche; i soggetti sono stati seguiti per 10 anni, monitorando la gravità della patologia tramite scale continue di valutazione. Il patient mix (insieme delle caratteristiche del paziente) e i costi sono stati ricavati dalla letteratura specifica britannica. Le analisi sono state condotte per sottogruppi secondo la gravità, per valutare gli end point per sottopopolazioni con malattia lieve vs moderata, sia dal punto di vista del terzo pagante che da una prospettiva sociale. Tutti i costi sono riportati in £, valuta del 2007, e tutti gli outcome sono scontati del 3,5% per anno.
RISULTATI In 10 anni, il trattamento di tutti i pazienti con patologia lieve o moderata riduce i costi medici diretti complessivi di oltre £ 2300 per paziente, mediamente. Quando si considera anche il tempo di assistenza sanitaria non retribuita, i guadagni aumentano ad oltre £ 4700 per paziente. Rispetto ai pazienti non trattati, quelli in terapia con donepezil sperimentano un guadagno in termini di QALY, mediamente di 0,11, con un guadagno per i loro operatori sanitari, in media, di 0,01 QALY.
Per il sottogruppo di pazienti che iniziavano il trattamento con una situazione patologica più grave i guadagni erano più modesti, mediamente tra £1600 e £3750 dal punto di vista del terzo pagante e dalla prospettiva sociale, rispettivamente. In analisi di sensibilità probabilistiche, donepezil superava l'assenza di trattamento tra il 57% e il 62% delle replicazioni, quando si consideravano solo i costi medici, e tra il 74% e il 79% delle replicazioni, quando venivano inclusi i costi indiretti, con risultati più favorevoli per l'inizio del trattamento in stadi di gravità lieve vs moderata della patologia.
CONCLUSIONI Sebbene i risultati della simulazione non siano definitivi, suggeriscono che donepezil porti a benefici sanitari e guadagni economici quando usato per trattare forme lievi o moderate del morbo di Alzheimer in Gran Bretagna. Essi indicano anche che sia i benefici che i guadagni possono essere maggiori quando il trattamento è iniziato in una fase ancora lieve del morbo di Alzheimer.