La cura delle malattie più gravi come i tumori passa attraverso i farmaci biotecnologici. Questi, tuttavia, conoscono in Italia un impiego ancora limitato, soprattutto per il loro costo molto elevato rispetto alle molecole di sintesi. Il mercato del biotech farmaceutico nel nostro Paese rappresenta, infatti, circa il 40% della spesa ospedaliera. Eppure un modo per contenere i costi c'è: i farmaci biosimilari potrebbero, infatti, consentire un risparmio medio del 30% rispetto al medicinale originatore. A più di tre anni dall'introduzione del primo biosimilare, l'ormone della crescita umana ricombinante lascia a desiderare la conoscenza di queste nuove versioni 'non griffate' di medicinali biotecnologici a brevetto scaduto. Fra i medici uno specialista su 5 ancora non sa dare una definizione di questa categoria farmacologica o la confonde con quella dei generici. Il motivo dello scarso sviluppo dei biosimilari è a volte causato dal dubbio che questi prodotti possano garantire lo stesso profilo di qualità, efficacia e sicurezza rispetto al biotech di riferimento.
I medicinali simili ma non uguali all'originale biotech, infatti, pur essendo già una realtà nella pratica clinica, restano un'incognita per un malato di tumore su due: il 52% non ne ha mai sentito parlare. Sei pazienti su 10, inoltre, non sanno dire se queste molecole siano già disponibili in Italia e il 46% ignora i possibili effetti collaterali. In mancanza di informazioni certe, solo il 15% sarebbe però disposto a cambiare il farmaco biologico che assume con una 'copia' se il medico glielo proponesse e appena l'8% ritiene il minor costo un motivo valido per sostituire la propria terapia. Sono i risultati del primo sondaggio nazionale sui pazienti promosso dalla Fondazione dell'Associazione italiana di oncologia medica (Aiom), in collaborazione con la Società italiana di Nefrologia (Sin), la Federazione italiana delle associazioni di volontariato in oncologia (Favo) e l'Associazione italiana malati di cancro, parenti e amici (Aimac), condotto nel giugno 2010. Dall'indagine, che ha coinvolto in totale 356 pazienti, emerge inoltre che 9 malati su 10 ritengono utile che venga indicato chiaramente sulle confezioni e sulle ricette che si tratta di un farmaco biosimilare e non del prodotto originale. "I pazienti - ha detto Francesco De Lorenzo, presidente Favo e Aimac - esigono risposte e si stanno documentando". A domanda diretta, infatti, "oggi il 54% sa che i farmaci biosimilari non sono copie esatte degli 'originator' come i generici, il 60% crede che duplicare un biologico non sia come replicare una molecola chimica e il 40% è consapevole che questi prodotti sono sotto stretta sorveglianza per la sicurezza. Il punto critico per noi non è biosimilari sì o biosimilari no: i malati pretendono norme chiare dal Parlamento, linee guida dalle società scientifiche e sorveglianza da parte dei clinici per avere sempre farmaci efficaci, sicuri e possibilmente più economici".
Oggi i biosimilari sono studiati e valutati con grande attenzione dalle agenzie regolatorie europea (Ema) e nazionale (Aifa),che hanno messo in atto procedure di autorizzazione all'immissione in commercio molto accurate e rigorose, che garantiscono l'efficacia e la sicurezza dei nuovi farmaci biosimilari. Per le loro caratteristiche biotecnologiche, i biosimilari sono valutati dall'Ema tramite procedura centralizzata. Per ogni singolo prodotto vengono create specifiche linee guida vincolanti a struttura gerarchica. Per quanto riguarda gli studi clinici, poi, oltre a quelli di fase I, sono richiesti dall'Ema studi randomizzati di fase III, che devono essere eseguiti sempre in confronto all'originatore. Una caratteristica importante dei biosimilari è l'equivalenza terapeutica, testimoniata anche da studi clinici di confronto con gli stessi originatori. Questi farmaci, infatti, inducono gli stessi effetti preclinici e clinici del farmaco biotecnologico di riferimento e possono, quindi, essere utilizzati per le stesse indicazioni.