RIASSUNTO
Il trial randomizzato in doppio cieco UPLIFT® su 5993 pazienti
con bronco-pneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) da moderata a grave ha
dimostrato che la terapia di 4 anni con tiotropio bromuro era associata
a un miglioramento di funzionalità polmonare, esacerbazioni, qualità
della vita e mortalità, rispetto a placebo.
Questa valutazione farmacoeconomica è stata condotta attraverso
un modello di Markov con simulazione di tipo probabilistico a livello
del paziente.
La terapia tradizionale (routine care, RC) della BPCO è
stata confrontata con quella che prevede l'inclusione di tiotropio bromuro.
L'analisi è stata condotta su un orizzonte temporale lifetime,
con cicli di un anno e il 3,5% di tasso di sconto annuale. I pazienti
sono stati caratterizzati per genere, età, altezza, stato di fumatore
e volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1). Il trend temporale di
FEV1 è stato modellato in base al declino annuale osservato nel
trial UPLIFT®. La mortalità, derivata da quella della popolazione
generale italiana, è stata aggiustata per stato di fumatore e FEV1.
Le utilità sanitarie sono state derivate da studi osservazionali
italiani pubblicati e sono state fatte variare nel tempo in accordo ai
dati UPLIFT®. I tassi di esacerbazione sono stati ricavati da uno
studio osservazionale prospettico italiano pubblicato. La prospettiva
dei costi era quella del consumo di risorse del Sistema Sanitario Nazionale
Italiano per la RC e le esacerbazioni derivate dagli studi osservazionali
italiani sono state valutate secondo la pratica e le tariffe correnti.
I pazienti simulati nel braccio con tiotropio guadagnavano in media (IC
95%) 0,50 (da -1,63 a 6,27) anni di vita (LY) e 0,42 (da -0,25 a 3,05)
anni di vita aggiustati per la qualità (QALY). Il costo incrementale
lifetime era € 3,357 (da -€ 10.669 a € 29.820).
Il rapporto incrementale costo-efficacia (ICER) era € 6698/LY e €
7916/QALY. Nella curva di accettabilità della costo-efficacia (CEAC),
tiotropio aveva il 90% di probabilità di essere costo-efficace,
per una soglia di willingness to pay (WTP) di € 10.000/QALY.
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