Semaforo verde dell'Fda per sipuleucel-T (Provenge, Dendreon), un'immunoterapia cellulare per il tumore alla prostata metastatico, sintomatico o minimamente sintomatico, da utilizzarsi nei pazienti che non rispondono alla terapia ormonale. Si tratta, di fatto, della prima approvazione di un vaccino terapeutico per la cura del cancro. Alla notizia del via libera, già nell'aria da qualche giorno, le azioni della compagnia farmaceutica sono salite del 19%.
Il lasciapassare dell'Agenzia si basa sui risultati di tre studi di fase III, che hanno coinvolto 737 pazienti, ma in particolare sull'esito dello studio IMPACT, un trial randomizzato di fase III su 512 uomini nel quale i pazienti trattati col vaccino hanno avuto una sopravvivenza mediana di 25,8 mesi a fronte dei 21,7 dei pazienti trattati con placebo. Inoltre, la sopravvivenza a tre anni degli uomini sottoposti all'immunoterapia è aumentata del 38% rispetto ai controlli e complessivamente il vaccino ha ridotto il rischio di morte del 22,5% rispetto al placebo (HR=0,775).
"La disponibilità di questo farmaco offre una nuova opzione terapeutica ai pazienti con cancro alla prostata in fase avanzata, per il quale al momento ci sono poche terapie efficaci" ha commentato Karen Midthun, M.D., direttore del Center for Biologics Evaluation and Research dell'Fda.
Negli Stati Uniti, il carcinoma prostatico è al secondo posto tra i tumori più comuni negli uomini. Secondo le stime del National Cancer Institute, nel 2009 sono stati diagnosticati circa 192 mila nuovi casi e sono stati registrati 27 mila decessi a causa della malattia.
Sipuleucel-T è un'immunoterapia cellulare autologa che sfrutta cellule umane vive per stimolare il sistema immunitario del paziente a rispondere al tumore. Ogni dose di avvicino è prodotta estraendo dal sangue del paziente cellule staminali emopoietiche mediante leucaferesi. Per aumentare la risposta anti-tumorale, le cellule sono esposte a una proteina che si trova nella maggior parte dei tumori prostatici, legata a un immunostimolatore, dopodichè vengono reinfuse nel paziente. In particolare, il vaccino è disegnato per favorire il riconoscimento da parte delle linfociti delle cellule che trasportano l'antigene PAP (Prostatic Acid Phosphatase), espresso da quasi il 95% dei tumori alla prostata. Sipuleucel-T si somministra per via endovenosa in tre dosi a intervalli di due settimane l'una dall'altra.
L'azienda produttrice intende per ora fornire il vaccino a 50 centri che hanno già partecipato alle sperimentazioni su sipuleucel-T e prevede di aumentare la sua capacità produttiva nel prossimo anno.
Come parte integrante delle attività post-marketing, Dendreon dovrà ora istituire un registro di circa 1.500 pazienti per valutare il rischio di eventi cerebrovascolari associati all'immunoterapia. Infatti, in quattro studi clinici randomizzati, tali eventi (inclusi gli ictus ischemici ed emorragici) si sono verificati nel 3,5% degli uomini trattati col vaccino contro il 2,6% dei controlli.
Unico neo: il costo del farmaco. Ogni infusione di sipuleucel-T dovrebbe costare circa $31mila, e il costo totale dei 3 trattamenti previsti per la terapia è di $93mila. Sulla base dei dati clinici disponibili, ogni mese di vita guadagnato avrebbe quindi un costo di $23mila. Lo sviluppo del farmaco pare sia costato circa 1 miliardo di dollari.
Secondo l'azienda, le richieste di farmaco inizialmente supereranno la capacità produttiva. Inizialmente sarà possibile trattare circa 2mila pazienti. Per questa ragione Dendreon sta completando tre centri produttivi, situati a Los Angeles, Atlanta e nel New Jersey. Queste attività saranno ultimate entro la metà del 2011. Il farmaco infatti non può essere conservato in quanto viene prodotto partendo dal materiale biologico di ogni singolo paziente. Ogni lotto è quindi unico al mondo.

COMUNICATO FDA