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CURE PALLIATIVE: I FARMACI DI USO CONSOLIDATO OFF-LABEL NELLE POPOLAZIONI PEDIATRICA E ADULTA
Fonte: AIFA. 19 marzo 2018
Le cure palliative mirano a garantire il controllo dei sintomi e la miglior qualità di vita possibile per i pazienti la cui malattia di base, caratterizzata da un’inarrestabile evoluzione e da una prognosi infausta, non risponde più ai trattamenti specifici. L’Agenzia Italiana del Farmaco e la Società Italiana di Cure Palliative, nell’ambito del tavolo di lavoro dedicato, hanno redatto due documenti che raccolgono le evidenze scientifiche disponibili a supporto dell’impiego off-label dei medicinali più frequentemente utilizzati nell’ambito delle cure palliative, rispettivamente nelle popolazioni pediatrica e adulta. L’obiettivo è attestare l’uso off-label consolidato di tali farmaci e proporne il loro utilizzo ai sensi della legge 648/96, in assenza di dati derivanti dai relativi studi clinici registrativi.
Ad oggi, infatti, i trattamenti farmacologici palliativi, pur essendo basati su pratiche consolidate e specifiche linee guida, sono spesso impiegati nella pratica clinica in modo off-label, ovvero in maniera non conforme (per indicazione e/o via di somministrazione, posologia e formulazione) alle indicazioni autorizzate dalle agenzie regolatorie. Ciò è dovuto principalmente alla complessità di condurre studi randomizzati controllati in popolazioni fragili, quali adulti e bambini, nella fase terminale della vita, che comporta quindi la mancata registrazione di indicazioni in ambito palliativo.
Pertanto, in alcuni casi, in assenza di alternative autorizzate, l’impiego off-label di medicinali rappresenta per il clinico l’unica possibilità terapeutica di trattare il proprio paziente.
I documenti pubblicati contengono una lista di possibili farmaci da impiegare ai sensi della Legge 648/96: nello specifico si tratta di 10 farmaci impiegati off-label routinariamente nelle cure palliative in età pediatrica e di 8 utilizzati con le stesse finalità nell’adulto. Per ciascun principio attivo individuato è stata formalizzata una scheda in cui è indicata la specifica indicazione di richiesta di autorizzazione nella pratica clinica, il razionale e le evidenze a supporto della richiesta (con l’abstract dei singoli lavori) ed eventuali note aggiuntive.