COSTO-EFFICACIA DI EMPAGLIFLOZIN IN PAZIENTI CON INSUFFICIENZA CARDIACA CON FRAZIONE DI EIEZIONE PRESERVATA

COST-EFFECTIVENESS OF EMPAGLIFLOZIN IN PATIENTS WITH HEART FAILURE WITH PRESERVED EJECTION FRACTION
Zheng J, Parizo JT, Spertus JA, et al.

JAMA Intern Med, pubblicato online il 7 novembre 2022

In questa valutazione economica dal punto di vista del sistema sanitario statunitense della costo-efficacia di empagliflozin in pazienti con frazione di eiezione maggiore del 40% è stato osservato che il farmaco fornisce un basso valore economico nel trattamento di pazienti con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione preservata, con un costo per QALY guadagnato di $437.442. Questo è spiegato in parte dalla sua mancanza di efficacia sulla mortalità non cardiovascolare, che include un’elevata porzione della morbilità complessiva in questi pazienti.

RIASSUNTO

IMPORTANZA Nel trial EMPEROR-Preserved (Empagliflozin Outcome Trial in Patients With Chronic Heart Failure With Preserved Ejection Fraction), empagliflozin ha ridotto sensibilmente le ospedalizzazioni per insufficienza cardiaca (heart failure, HF) migliorando lo stato di salute riportato dal paziente quando paragonato al placebo. La costo-efficacia a lungo termine di empagliflozin tra pazienti con HF con frazione di eiezione preservata (heart failure with preserved ejection fraction, HFpEF) rimane incerto.

OBIETTIVO Stimare la costo-efficacia di empagliflozin in pazienti con HFpEF.

DISEGNO, SETTING E PARTECIPANTI Questa analisi di costo-efficacia eseguita da Ottobre 2021 ad Aprile 2022 ha incluso un modello di Markov che ha utilizzato le stime di efficacia del trattamento, la probabilità di evento, e misurazioni dell'utilità ricavate dal trial EMPEROR-preserved e dalla letteratura pubblicata. I costi sono stati ottenuti da indagini nazionali e dataset sui prezzi. La qualità della vita è stata calcolata da una misura specifica per la qualità della vita di soggetti con insufficienza cardiaca. Sono state eseguite due analisi, con e senza effetto del trattamento sulla mortalità cardiovascolare. Le analisi per sottogruppi si sono basate su stato diabetico, frazione di eiezione e compromissione dello stato di salute dovuto a insufficienza cardiaca. Il modello ha riprodotto i tassi di eventi e la riduzione del rischio con empagliflozin osservati nello studio EMPEROR-preserved nei 26 mesi di follow-up; le proiezioni future si estendevano a tutta la vita del paziente.

ESPOSIZIONE Empagliflozin o terapia standard.

ESITI PRIMARI E MISURE Ospedalizzazioni per insufficienza cardiaca, anni-vita, anni di vita aggiustati per la qualità (quality-adjusted life years, QALY), costo della vita, rapporto incrementale di costo-efficacia (incremental cost-effectiveness ratio, ICER) nell’arco della vita.

RISULTATI Sono stati inclusi nell’analisi 5,988 pazienti, con un’età media di 72 anni, insufficienza cardiaca di classe da II a IV (secondo la New York Heart Association functional classification), e con una frazione di eiezione ventricolare sinistra >40%. Al prezzo del programma federale di approvvigionamento di $327 al mese, empagliflozin ha prodotto 0,06 QALY aggiuntivi e costi incrementali pari a $26.257 a confronto con la terapia standard, generando un costo di $437.442 per QALY guadagnato. I costi incrementali erano costituiti dal costo totale del farmaco di $29.586 e da un risparmio di $3.329 derivante dalla riduzione delle ospedalizzazioni per insufficienza cardiaca. Il rapporto di costo-efficacia era simile nei vari sottogruppi. I risultati erano più sensibili al costo mensile, al beneficio della qualità della vita, e agli effetti di mortalità di empagliflozin. Una riduzione del prezzo da $153 per mese, per misura di utilità incrementale di 0.02, o una riduzione dell’8% della mortalità cardiovascolare potrebbero portare empaglifozin a $180.000 per QALY guadagnato, valore soglia per avere un valore economico intermedio. Utilizzando il prezzo mensile di Medicare Part D di $365 dopo riduzioni e $511 prima delle riduzioni, empagliflozin rimarrebbe con basso valore economico, rispettivamente a $509.636 e $710.825 per QALY guadagnato. Le stime di costo-efficacia sono rimaste consistenti alla variazione di frequenza e disutilità dei ricoveri per insufficienza cardiaca.

CONCLUSIONI E RILEVANZA In questa valutazione economica, basata sugli attuali indici di riferimento di costo-efficacia, empagliflozin fornisce un basso valore economico se confrontato con la terapia standard per HFpEF, largamente dovuto alla sua mancanza di efficacia sulla mortalità e al minimo beneficio sulla qualità della vita.