VALUTAZIONE SANITARIA ED ECONOMICA DI SACUBITRIL-VALSARTAN PER LA GESTIONE DELLO SCOMPENSO CARDIACO

HEALTH AND ECONOMIC EVALUATION OF SACUBITRIL-VALSARTAN FOR HEART FAILURE MANAGEMENT
Bhatt AS, Vaduganathan M, Claggett BL, et al.

JAMA Cardiol, pubblicato online il 27 settembre 2023

In questa valutazione economica aggiornata, che ha utilizzato i dati individuali di 13.264 partecipanti arruolati in un trial clinico, sacubitril e valsartan aumenterebbero gli anni di vita aggiustati per la qualità a un rapporto incrementale di costo-efficacia coerente con un elevato valore economico per i pazienti con frazioni di eiezione ridotte o lievemente ridotte (≤50%) e almeno un valore intermedio con una frazione di eiezione del 60% o inferiore.

RIASSUNTO

CONTESTO La Food and Drug Administration statunitense ha esteso l'etichettatura di sacubitril-valsartan dal trattamento dei pazienti con insufficienza cardiaca cronica (heart failure, HF) con frazione di eiezione (ejection fraction, EF) ridotta a tutti i pazienti con HF, notando maggiori benefici in quelli con EF inferiore alla norma. Tuttavia, il limite superiore al di là della norma non è chiaramente definito e non sono note le determinazioni del valore in un intervallo più ampio di EF.

OBIETTIVO Stimare il rapporto costo-efficacia di sacubitril-valsartan rispetto agli inibitori del sistema renina-angiotensina (renin-angiotensin system inhibitors, RASi) attraverso vari cutoff di livello superiore di EF.

DISEGNO, SETTING E PARTECIPANTI Questa valutazione economica ha incluso i dati a livello individuale dei partecipanti ai trial PARADIGM-HF (Prospective Comparison of ARNI With ACEI to Determine Impact on Global Mortality and Morbidity in Heart Failure) e PARAGON-HF (Prospective Comparison of ARNi with ARB Global Outcomes in HF With Preserved Ejection Fraction). PARADIGM-HF è stato condotto tra il 2009 e il 2014, PARAGON-HF tra il 2014 e il 2019, mentre questa analisi è stata condotta tra il 2021 e il 2023.

ESITI PRINCIPALI E MISURE E’ stato implementato un modello Markov a 5 stati utilizzando le riduzioni del rischio per la mortalità per tutte le cause e l'ospedalizzazione per HF registrate nei trial PARADIGM-HF e PARAGON-HF. Le differenze di qualità di vita sono state stimate in base ai punteggi EuroQol-5D. I costi di ospedalizzazione e dei farmaci sono stati ottenuti da fonti nazionali pubblicate; il costo di acquisto all'ingrosso di sacubitril-valsartan è stato di 7092 dollari all'anno. Le stime del rischio e gli effetti del trattamento sono stati generati con incrementi consecutivi del 5% dell'EF fino al 60% e applicati a una distribuzione dell'EF relativa ai pazienti statunitensi con insufficienza cardiaca del registro Get With the Guidelines-Heart Failure. Il caso base comprendeva un orizzonte di vita dal punto di vista del settore sanitario. I rapporti incrementali di costo-efficacia (incremental cost-effectiveness ratios, ICER) sono stati stimati con EF pari o inferiore al 60% (caso base) e con vari cutoff di EF di livello superiore.

RISULTATI Tra i 13.264 pazienti totali di cui sono stati analizzati i dati, per quelli con EF pari o inferiore al 60%, è stato previsto che sacubitril-valsartan aggiungesse 0,53 anni di vita aggiustati per la qualità (quality-adjusted life-years, QALY) a un costo incrementale per tutta la vita di 40.892 dollari rispetto ai RASi, ottenendo un ICER di 76.852 dollari per QALY. In un'analisi di sensibilità probabilistica, il 95% dei valori dell'ICER variava tra 71.516 e 82.970 dollari per QALY. Tra i pazienti con HF cronica e una EF pari o inferiore al 60%, il trattamento con sacubitril-valsartan rispetto ai RASi sarebbe almeno di valore economico intermedio (ICER <180.000 dollari per QALY) con un costo di sacubitril-valsartan pari o inferiore a 10.242 dollari all'anno, di alto valore economico (ICER <60.000 dollari per QALY) con un costo pari o inferiore a 3673 dollari all'anno e di risparmio economico con un costo pari o inferiore a 338 dollari all'anno. Gli ICER erano di 67.331 dollari per QALY, 59.614 dollari per QALY e 56.786 dollari per QALY con EF rispettivamente pari o inferiore al 55%, 50% o inferiore e 45% o inferiore. Il trattamento con sacubitril-valsartan solo nei soggetti con EF pari o superiore al 45% (fino a ≤60%) ha prodotto un ICER di 127.172 dollari per QALY guadagnato; il trattamento è risultato più conveniente nei soggetti all'estremità inferiore di questo intervallo (ICER di 100.388 dollari per QALY guadagnato per i soggetti con EF pari o superiore al 45%; ICER di 84.291 dollari per QALY guadagnato per i soggetti con EF pari o inferiore al 45%).

CONCLUSIONI E RILEVANZA La modellazione del rapporto costo-efficacia ha fornito un ICER per il trattamento con sacubitril-valsartan vs RASi coerente con un elevato valore economico per i pazienti con EF ridotta e lievemente ridotta (≤50%) e un valore almeno intermedio al prezzo attuale del costo di acquisizione all'ingrosso non attualizzato con un EF del 60% o inferiore. Il trattamento è risultato più efficace dal punto di vista dei costi a intervalli di EF inferiori. Questi risultati possono avere implicazioni per le decisioni di copertura e le valutazioni inerenti le linee guida di pratica clinica.